Téma: Klinická štúdia

Vplyv mirapexinu na kinetický tremor u pacientov s parkinsonovou chorobou: výsledky národnej observačnej štúdie

Peter Valkovič 1,2, Peter H. Kraus 3, Irene Schlegelmilch 4

Zdôvodnenie: Tremor spôsobený Parkinsonovou chorobou (PCH) má negatívny dopad na základné každodenné činnosti, spoločenské uplatnenie a sebavedomie pacientov. Tieto aspekty tvoria dôležitú súčasť zníženej kvality života pacientov s Parkinsonovou chorobou. Klinické sledovania poukazujú na rozličnú odozvu parkinsonského tremoru na liečbu. Cieľ štúdie: Hlavným cieľom tejto štúdie bolo prospektívne vyhodnotenie vplyvu Mirapexinu® (pramipexol) na tremor u pacientov s PCH so špecifickým zameraním na kinetický tremor horných končatín a jeho dopad na kvalitu životu v súvislosti so zdravotným stavom. Postup: V otvorenej, prospektívnej, nekontrolovanej, neintervenčnej, postmarketingovej štúdii sa na Slovensku vyhodnotilo celkovo 326 pacientov s PCH, z toho 252 (77 %) vo včasných štádiách a 74 (33 %) v pokročilých štádiách tohto ochorenia. Observačná štúdia sa uskutočnila v 57 neurologických ambulanciách vo väčšine regiónov Slovenskej republiky. V priebehu štúdie boli pacienti liečení Mirapexinom, pričom počiatočná denná dávka bola 0,375 mg (soľ) denne a postupne sa titrovala až na optimálnu dávku alebo maximálnu dennú dávku 4,5 mg (soľ) denne. Individuálna titračná fáza mohla trvať 1-8 týždňov. Po dosiahnutí stabilnej udržiavacej dávky sa terapeutický účinok dal pozorovať nasledujúcich 8 týždňov. Hodnotenie a návštevy sa uskutočňovali a zaznamenávali v rámci bežnej klinickej praxe. Účinnosť liečby sa hodnotila na základe zmeny východiskových hodnôt do konca udržiavacej fázy podľa nasledovných primárnych parametrov: subskóre UPDRS II (každodenné činnosti), škála UPDRS III (cielené motorické vyšetrenie), subskóre UPDRS pre tremor (súčet bodov 16, 20 a 21), skóre špirálometrie a skóre dotazníka PDQ-39 (špecifický dotazník o kvalite života u pacientov s PCH). Sekundárne cieľové parametre zahŕňali konečnú distribúciu dávky Mirapexinu, zmenu východiskových hodnôt skóre UPDRS II a UPDRS III na konci titrácie u pacientov vo včasnom štádiu, pokročilom štádiu a celkovo u všetkých pacientov a zároveň aj u predliečených a nových pacientov. Bezpečnosť liečby sa hodnotila na základe koncových parametrov bezpečnosti, výskytu, vzťahu a závažnosti nežiaducich udalostí a počtu pacientov, ktorí predčasne prerušili liečbu. Výsledky: Liečba Mirapexinom priniesla zlepšenie (pokles) skóre UPDRS II, skóre UPDRS III, subskóre UPDRS pre tremor (súčet bodov 16, 20 a 21), PDQ-39 a pokles amplitúdy tremoru, ktorá sa hodnotila pomocou špirálometrie. Priemerné zníženie celkového skóre UPDRS II bolo na konci štúdie u pacientov vo včasnom štádiu, pokročilom štádiu a celkovo u všetkých pacientov 5,08, 7,58 a 5,66 bodov. Priemerné zníženie skóre UPDRS III na konci štúdie u pacientov vo včasnom štádiu, pokročilom štádiu a celkovo u všetkých pacientov bolo 11,78, 19,11 a 13,54 bodov. Analýza subskóre UPDRS pre tremor preukázala zníženie tremoru o 4,29, 5,72 a 4,63 bodov pri hodnotení pacientov vo včasnom štádiu, pokročilom štádiu a celkovo všetkých pacientov. Kinetický tremor sa hodnotil pomocou špirálometrie. U všetkých podskupín sa v priebehu liečby Mirapexinom zaznamenalo zlepšenie (pokles) amplitúdy tremoru. Pri porovnaní tremoru na dominantnej hornej končatine medzi východiskovými hodnotami a záverečnou návštevou sa zaznamenalo zníženie amplitúdy tremoru v priemere u všetkých pacientov celkovo o 0,88 mm. Celkové skóre PDQ-39 pokleslo po liečbe Mirapexinom (zlepšenie kvality života) priemerne o 17,69 bodov na jedného pacienta. Celkovo zaznamenalo 21 pacientov (6,4 %) počas štúdie nežiaducu udalosť a ošetrujúci lekár ich všetky vyhodnotil ako udalosti súvisiace s liečbou. Nezaznamenali sa žiadne závažné nežiaduce udalosti. Desať pacientov prerušilo štúdiu predčasne. Záver: Štúdia v súčasnej ambulantnej praxi na Slovensku potvrdila účinky Mirapexinu vo všetkých sledovaných klinických aspektoch vo všetkých klinických štádiách PCH. Štúdia zistila aj jedinečné fakty, ktoré s použitím objektívnej metódy špirálometrie dokazujú špecifický pozitívny účinok tohto lieku na kinetický tremor, ktorý ma negatívny dopad na kvalitu života pacientov s PCH.

Ročník 2012  Témy časopisu Neurológia 1 / 2012

RUBRIKY

Prehľadové práce
Najnovšie poznatky o etiológii, patogenéze, diagnostike a terapii chorôb a skupín ochorení. Maximálny rozsah je 7 strán (veľkosť písma 12, riadkovanie 1,5) s najviac 6-mi obrázkami (grafmi). V prípade spracovávania obsiahlejšej tematiky je možné po dohode s redakciou rozdeliť príspevok do niekoľkých častí. Článok píšte s dôrazom na jeho praktické využitie pre neurológov.

Kazuistika
Maximálny rozsah je 7 strán. Členenie: súhrn, úvod, vlastný prípad, diskusia, záver, literatúra.

Algoritmy diagnostiky a terapie
Diagnostika a terapia spracovaná v tabuľkách a schémach, s minimom textu, s dôrazom na stručnosť a prehľadnosť.

Rôzne
Reakcie na prehľadné články, novinky v oblasti diagnostiky, terapie, výsledky štúdií (max. 3 strany), správy z odb. podujatí, abstrakty z vedeckej práce publikovanej v zahraničnej tlači, nie staršej ako 1 rok. Rozsah max. 1 strana. Uveďte názov práce v slovenčine/čestine, autorov, pracovisko, ďalej názov práce v angličtine s úplnou citáciou.

Príloha - Všeobecné lekárstvo
Medziodborová téma spracovaná komplexne, ale stručne, prehľadne, zrozumiteľne (rozsah do 12 strán).

SPRACOVANIE RUKOPISU

Príspevok píšte na počítači v niektorom z bežných textových editorov.
- píšte na celú šírku riadkov (nepoužívajte ENTER na konci riadkov)
- neupravujte text do stĺpcov - nezalamujte, tabuľky umiestnite na záver práce- rozlišujte dôsledne čísla 1, 0 a písmená l, O
- zátvorky sú vždy okrúhle ( )
- skratky vždy vysvetlite pri ich prvom použití

NÁLEŽITOSTI RUKOPISU

1. Výstižný názov práce, mená a priezviská všetkých autorov vrátane titulov, pracoviská autorov. Adresa prvého autora vrátane čísla telefónu, faxu a e-mailovej adresy.
2. Súhrn - stručné zhrnutie obsahu príspevku v rozsahu maximálne 10 riadkov (len pri prehľadových prácach, kazuistikách a Prílohy - Všeobecné lekárstvo). Písať v 1. alebo 3. osobe jednotného alebo množného čísla (zjednotiť podľa typu článku).
3. Kľúčové slová - v rozsahu 3-6 (len pri prehľadových prácach a Prílohy - Všeobecné lekárstvo).
4. Anglický preklad: názov práce, súhrn, kľúčové slová (len pri prehľadových prácach a Prílohy - Všeobecné lekárstvo)
5. Vlastný text
Ak vkladáte do dokumentu obrázky, pošlite tiež ich originálne súbory vo formáte „.jpg“, grafy vytvárajte v programe Excel a posielajte ich originálne súbory. Pri posielaní fotodokumentácie poštou posielajte, prosím, len kvalitné originály. Každú predlohu označte číslom, pod ktorým je zmienená v texte. Text píšte v 1. alebo 3. osobe jednotného alebo množného čísla (zjednotiť podľa typu článku).
6. Literatúra
Citácie sú očíslované chronologicky boldom, odkazy v texte sú uvádzané číslom citácie v okrúhlych zátvorkách. Uveďte maximálne 20 citácií.

Príklady citácií:
1. Pitt B, et al. The effect of spironolactone on morbidity and mortality in patients with severe heart failure. Randomized Aldactone Evaluation Study Investigators. N Engl J Med 1999; 341: 709-717.
2. Stenestrand U, Wallentin L. Swedish Register of Cardiac Intensive Care (RIKS-HIA): Early statin treatment following acute myocardial infarction and 1-year survival. JAMA 2001; 285 (4): 430-436.
3. LIPID Study Group. Prevention of cardiovascular events and death with pravastatin in patients with coronary heart disease and a broad range of initial cholesterol levels. N Engl J Med 1998; 339: 1349-1357.
4. Jurkovičová O, Spitzerová H, Cagáň S. Komorové arytmie a náhla srdcová smrť pri akútnom infarkte myokardu. Bratisl Lek Listy 1997; 98: 379-389.
5. Osborne BE. The electrocardiogram of the rat. In: Budden R, Detweiler DK, Zbinden G. The rat electrocardiogram in pharmacology and toxicology. Oxford: Pergamon Press 1981: 15-27.

V citáciách za krstnými menami nie sú bodky. Za autormi nie je dvojbodka, ale bodka. Za rokom vydania je bodkočiarka, pred stranami je dvojbodka. Ak je autor jeden, dvaja alebo traja - treba uviesť všetkých. Pri viacerých ako troch autoroch uviesť prvých troch a „et al“.

Kvôli uverejňovaniu autodidaktických testov je potrebné k Vášmu prehľadnému článku dodať 4 otázky a k nim po
4 odpovede s vyznačením jednej správnej odpovede, napr.:

Ktorý z nasledujúcich faktorov nesúvisí s rosaceou?
a. genetická predispozícia
b. škandinávsky pôvod
c. propionibacterium acnes
d. endotelialny rastový faktor

Redakcia si vyhradzuje právo robiť drobné štylistické úpravy rukopisu. V prípade potreby skrátenia rukopisu bude vyžiadaný súhlas autora. Všetky články sú recenzované.

Všetky uverejnené príspevky sú honorované.

Vzhľadom k praktickému zameraniu časopisu Vás prosíme, aby bol príspevok napísaný zrozumiteľne, s dôrazom na praktické využitie podaných informácií v ambulantnej praxi neurológov.

Príspevky posielajte e-mailom na adresu: stachova@amedi.sk